Dobry Lekarz

Jak wynika z prób klinicznych, których wyniki zostały niedawno ogłoszone, Ivacaftor będący nowym lekiem wymierzonym przeciwko mukowiscydozie, radzi sobie z chorobą bardzo dobrze. Naukowcy którzy pracowali nad lekiem podkreślają iż terapia nowym lekiem jest dużym postępem w walce z chorobą która jest dziedziczna i niestety nieuleczalna w pełni. Badanie mówiące o działaniach leku ukazało się w najnowszych "New England Journal of Medicine".

Nowy lek stanowi prawdziwa nadzieje dla wszystkich osób chorujących na mukowiscydozę. Jest to lek który podaję pacjentowi doustnie i mimo że jest na razie w fazie prób to już wykazał wielką poprawę u uczestników badan w funkcjonowaniu ich płuc. Dodatkowo lek również zapobiega chorych przed innymi objawami choroby - tak zapewniają naukowcy którzy właśnie opublikowali nowe dane. Po raz pierwszy mamy do czynienia z medykamentem który wpływa na mechanizm mukowiscydozy w innych sposób niż do tej pory wymyślone leki które głównie atakują powikłania choroby. Badaczom udało się uzyskać takie wyniki prób klinicznych w przebiegu próby w fazie 3 ostatniej przed otrzymaniem pozwolenia od władz na wejście leki na rynek. Próba została przeprowadzona na 161 chorych w wieku powyżej 12 roku życia i wszyscy pacjenci chorowali z powodu bardzo rzadko występującej mutacji powodującej mukowiscydozę nosząca nazwę G551D która jest spotykana u 4-5% chorych. Ta postać choroby występuje u 2800-3500 chorych na całym świecie. G551D jest wadą genetyczna która prowadzi do dysfunkjcjonowania pewnej proteiny a ostatecznie prowadzi do braku równowagi miedzy sola a wodą w organizmie przez co dochodzi do nadmiernego wydzielania kleistego śluzu blokującego przewody dotkniętych narządów i naraża chorego na śmiertelne infekcje na terenie układu oddechowego.

W przebiegu badania okazało sie iż osoby które otrzymywały w terapii Ivacaftor 2 razy dziennie przez co najmniej 48 tygodni, doznały znaczącej poprawy sytuacji co w większości przypadków przekładało się na poprawę wielu parametrów kluczowych dla ewaluacji choroby w porównaniu wyników do grupy która zamiast leku otrzymywała placebo. Jak donoszą autorzy badań nowy lek przedstawia znaczący postęp w terapii mukowiscydozy gdyż próba kliniczna 3 fazy również potwierdza to że lek jest bezpieczny dla pacjentów i oferuje trwałe korzyści dla chorych z rzadką mutacja genetyczną.

Źródło: biomedical.pl